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17/04/2015

Investigadores crean un medicamento para una enfermedad rara de la sangre


Bolsas de sangre
PARA LA DEFICIENCIA DE PIRUVATO

El trabajo de investigadores de Madrid que colaboran en el Programa CELLCAM-CM financiado por la Consejería de Educación, Juventud y Deporte ha dado lugar al desarrollo de un nuevo medicamento para el tratamiento de la Deficiencia en Piruvato Quinasa, una enfermedad hereditaria rara que provoca déficit en la producción de energía en los glóbulos rojos que se manifiesta en anemia, y puede llegar a ser fatal.

Dicho medicamento consiste en un vector lentiviral que permite la corrección genética de las células madre sanguíneas extraídas del paciente. Una vez reparado el defecto genético in vitro, las células serán introducidas de nuevo en el organismo, con el objetivo de corregir de forma duradera y definitiva la anemia y los demás síntomas de la enfermedad.

Este trabajo ha sido coordinado por el Dr. José Carlos Segovia de la División de Terapias Innovadoras en el sistema hematopoyético del CIEMAT, el CIBERER y la Unidad Mixta de Terapias Avanzadas del Instituto de Investigación Sanitaria-Fundación Jiménez Díaz y realizado por las Dras. María García Gómez y Susana Navarro.






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